Courtesy of Forbes
Rangkuman Berita: Model Akses Administrasi Biden Menawarkan Harapan untuk Terapi Sel dan Gen
Share
Dalam bidang terapi sel dan gen, kemajuan ilmiah lebih cepat dibandingkan dengan penerapan di pasar. Contohnya, dua terapi gen untuk penyakit sel sabit, yaitu Casgevy dari Vertex dan Lyfgenia dari bluebird bio, telah disetujui oleh FDA pada Desember 2023. Namun, hingga Agustus 2024, hanya sedikit pasien yang memulai pengobatan dengan kedua terapi tersebut. Pemerintahan Biden mengumumkan bahwa produsen kedua terapi ini telah membuat kesepakatan dengan Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) untuk berpartisipasi dalam model akses terapi sel dan gen, yang memungkinkan CMS untuk bernegosiasi mengenai kesepakatan berbasis hasil untuk terapi ini.
Penyakit sel sabit adalah gangguan darah yang mempengaruhi banyak orang di seluruh dunia, terutama mereka yang berasal dari Afrika sub-Sahara. Terapi baru ini menjanjikan pengurangan atau bahkan penghapusan krisis nyeri, tetapi akses ke terapi ini sangat sulit karena biayanya yang tinggi. Meskipun ada tantangan dalam regulasi dan produksi, terapi gen memiliki potensi untuk meningkatkan hasil kesehatan secara signifikan. Kesepakatan berbasis hasil diharapkan dapat meningkatkan akses pasien ke terapi ini, terutama untuk penyakit sel sabit, dan model ini akan diluncurkan bulan depan.
Pertanyaan Terkait
Q
Apa yang dimaksud dengan terapi gen untuk penyakit sel sabit?A
Terapi gen untuk penyakit sel sabit adalah pendekatan inovatif yang bertujuan untuk mengobati atau mengurangi gejala penyakit tersebut melalui modifikasi genetik.Q
Siapa yang mengembangkan terapi gen Casgevy dan Lyfgenia?A
Terapi gen Casgevy dikembangkan oleh Vertex, sedangkan Lyfgenia dikembangkan oleh bluebird bio.Q
Apa peran CMS dalam akses pasien terhadap terapi gen?A
CMS berperan dalam mengatur kesepakatan berbasis hasil yang memungkinkan negosiasi untuk meningkatkan akses pasien terhadap terapi gen.Q
Mengapa kesepakatan berbasis hasil penting untuk terapi gen?A
Kesepakatan berbasis hasil penting karena dapat menghubungkan pembayaran dengan hasil kesehatan yang dicapai, sehingga meningkatkan akses pasien.Q
Apa tantangan yang dihadapi oleh terapi gen di pasar?A
Tantangan yang dihadapi oleh terapi gen di pasar termasuk hambatan regulasi, tantangan manufaktur, dan akses pasien yang terbatas.Rangkuman Berita Serupa
Sains
3 bulan lalu
72 dibaca
InnovationRx: Calon HHS Robert F. Kennedy Jr. Dalam Sorotan Pada Sidang Konfirmasi Pertama
Sains
3 bulan lalu
59 dibaca
InnovationRx: Dampak Penarikan Diri Trump dari WHO dan Perintah Kesehatan Lainnya
Sains
3 bulan lalu
70 dibaca
5 Wawasan Dari Konferensi Kesehatan JP Morgan 2025
Sains
3 bulan lalu
57 dibaca
InnovationRx: Sejumlah Kesepakatan dan Banyak Ketidakpastian di Konferensi Kesehatan J.P. Morgan
Sains
3 bulan lalu
50 dibaca
InnovationRx: Utang Medis Akan Dihapus Dari Riwayat Kredit
Sains
4 bulan lalu
60 dibaca
Lima Terobosan Medis Paling Penting Tahun 2024
Sains
4 bulan lalu
96 dibaca