Courtesy of NatureMagazine
Terapi Prime Editing Pertama Kali Dicoba, Harapan Baru untuk Penyakit Gen Langka
Melaporkan penggunaan pertama kali terapi pengeditan gen prime editing pada pasien dengan penyakit imun langka dan tantangan pengembangan terapi genetik untuk penyakit langka.
19 Mei 2025, 07.00 WIB
105 dibaca
Share
Ikhtisar 15 Detik
- Prime editing adalah teknik baru yang menjanjikan untuk mengobati penyakit genetik.
- Terapi ini telah diberikan kepada pasien untuk pertama kalinya dan menunjukkan hasil awal yang positif.
- Namun, tantangan ekonomi menjadi hambatan dalam pengembangan lebih lanjut dari terapi ini.
Cambridge, Massachusetts, Amerika Serikat - Para ilmuwan menggunakan teknik pengeditan gen terbaru yang disebut prime editing untuk mengobati seorang remaja yang menderita penyakit imun langka bernama granulomatous kronis. Teknik ini lebih canggih dibanding CRISPR-Cas9 klasik dan berhasil memperbaiki mutasi penyebab penyakitnya.
Satu bulan setelah pengobatan diberikan, fungsi enzim penting dalam sel darah putih pasien yang disebut neutrofil sudah pulih di dua pertiga selnya. Ini menunjukkan terapi ini dapat memperkuat sistem imunnya tanpa menimbulkan efek samping serius.
Namun, hasil ini masih bersifat awal dan butuh waktu hingga enam bulan atau satu tahun untuk memastikan terapi ini sukses jangka panjang sehingga sel-sel yang sudah diperbaiki dapat tumbuh dan bertahan di dalam tubuh.
Perusahaan di balik teknologi ini, Prime Medicine, memutuskan tidak akan melanjutkan pengembangan sendiri karena alasan ekonomi. Pada kenyataannya, pengobatan sejenis yang sudah ada sangat mahal dan sulit dikembangkan untuk penyakit yang sangat langka.
Para ahli menyebut teknologi pengeditan gen terus berkembang pesat dan akan membuka lebih banyak pilihan pengobatan di masa depan. Meski teknologi canggih telah siap, tantangan finansial dan dunia nyata harus diatasi agar terapi ini bisa dinikmati banyak pasien.
Pertanyaan Terkait
Q
Apa itu prime editing?A
Prime editing adalah teknik pengeditan gen canggih yang lebih fleksibel dibandingkan CRISPR–Cas9.Q
Siapa yang menerima terapi prime editing pertama?A
Seorang remaja berusia 18 tahun dengan kelainan imun menerima terapi prime editing pertama.Q
Apa penyakit yang diobati dengan terapi ini?A
Penyakit yang diobati adalah chronic granulomatous disease, yang mempengaruhi fungsi sel imun.Q
Mengapa Prime Medicine tidak akan mengembangkan terapi ini lebih lanjut?A
Prime Medicine mengumumkan bahwa mereka akan mencari opsi untuk pengembangan klinis terapi ini di luar perusahaan karena tantangan ekonomi.Q
Apa tantangan dalam pengembangan terapi pengeditan gen untuk penyakit langka?A
Tantangan utama adalah biaya tinggi dan kompleksitas dalam mengembangkan terapi untuk penyakit yang sangat langka.Artikel Serupa
Sains
1 bulan lalu
124 dibaca
Teknik Baru Mengedit Protein dalam Sel Hidup untuk Studi Lebih Baik
Sains
3 bulan lalu
138 dibaca
Terapi Gen: Merevolusi Pengobatan dengan Mengatasi Penyakit dari Akar Genetiknya
Sains
3 bulan lalu
120 dibaca
Kuda polo hasil rekayasa genetik pertama di dunia diluncurkan di Argentina untuk supremasi kecepatan.
Sains
4 bulan lalu
68 dibaca
Pisaunya Tentara Swiss Genetik: Alat Baru untuk Penyuntingan dan Terapi Gen
Sains
4 bulan lalu
40 dibaca
Mengoreksi Kesalahan Ejaan Genetik dengan Crispr Generasi Berikutnya
Sains
5 bulan lalu
72 dibaca