Courtesy of NatureMagazine

Penggunaan Perdana Prime Editing untuk Terapi Penyakit Imun Langka

Melaporkan penggunaan pertama kali terapi pengeditan gen prime editing pada pasien dengan penyakit imun langka dan tantangan pengembangan terapi genetik untuk penyakit langka.

19 Mei 2025, 07.00 WIB

124 dibaca

Ikhtisar 15 Detik

Prime editing adalah teknik baru yang menjanjikan untuk mengobati penyakit genetik.
Terapi ini telah diberikan kepada pasien untuk pertama kalinya dan menunjukkan hasil awal yang positif.
Namun, tantangan ekonomi menjadi hambatan dalam pengembangan lebih lanjut dari terapi ini.

Cambridge, Massachusetts, Amerika Serikat - Para ilmuwan menggunakan teknik pengeditan gen terbaru yang disebut prime editing untuk mengobati seorang remaja yang menderita penyakit imun langka bernama granulomatous kronis. Teknik ini lebih canggih dibanding CRISPR-Cas9 klasik dan berhasil memperbaiki mutasi penyebab penyakitnya.

Satu bulan setelah pengobatan diberikan, fungsi enzim penting dalam sel darah putih pasien yang disebut neutrofil sudah pulih di dua pertiga selnya. Ini menunjukkan terapi ini dapat memperkuat sistem imunnya tanpa menimbulkan efek samping serius.

Namun, hasil ini masih bersifat awal dan butuh waktu hingga enam bulan atau satu tahun untuk memastikan terapi ini sukses jangka panjang sehingga sel-sel yang sudah diperbaiki dapat tumbuh dan bertahan di dalam tubuh.

Perusahaan di balik teknologi ini, Prime Medicine, memutuskan tidak akan melanjutkan pengembangan sendiri karena alasan ekonomi. Pada kenyataannya, pengobatan sejenis yang sudah ada sangat mahal dan sulit dikembangkan untuk penyakit yang sangat langka.

Para ahli menyebut teknologi pengeditan gen terus berkembang pesat dan akan membuka lebih banyak pilihan pengobatan di masa depan. Meski teknologi canggih telah siap, tantangan finansial dan dunia nyata harus diatasi agar terapi ini bisa dinikmati banyak pasien.

--------------------

Analisis Kami: Terobosan penggunaan prime editing ini menandai langkah maju penting, namun realitas ekonomi menjadi hambatan utama dalam mengimplementasikan terapi mutakhir tersebut secara luas. Penting untuk adanya kolaborasi eksternal dan dukungan investasi agar teknologi ini dapat diakses oleh pasien yang sangat membutuhkannya.

--------------------

Analisis Ahli:

Annarita Miccio: Pendekatan ini sangat menjanjikan dan memiliki potensi jangka panjang yang baik, walaupun masih dibutuhkan waktu untuk memastikan efektivitas dan keberlangsungan terapi.

David Liu: Ilmu telah berkembang pesat sehingga banyak pasien dapat diuntungkan, namun biaya dan ekonomi merupakan faktor penghambat utama dalam pengembangan terapi ini.

--------------------

What's Next: Dalam beberapa tahun ke depan, terapi prime editing dapat menjadi metode standar dalam pengobatan penyakit genetik langka setelah mendapatkan dukungan pendanaan dan kemajuan uji klinis lebih lanjut.

Referensi:
[1] https://nature.com/articles/d41586-025-01593-z