Courtesy of NatureMagazine

Kemajuan Terobosan CRISPR Mengobati Penyakit Otak Genetik dalam Waktu Dekat

Mendeskripsikan kemajuan teknologi pengeditan genom CRISPR untuk mengatasi penyakit otak yang selama ini sulit disembuhkan, serta memberikan gambaran harapan akan dilakukannya uji klinis pada manusia dalam waktu dekat.

14 Agt 2025, 07.00 WIB

91 dibaca

Ikhtisar 15 Detik

Kemajuan dalam pengeditan gen di otak menunjukkan potensi untuk mengobati gangguan neurologis.
Tantangan utama dalam pengeditan gen di otak adalah penghalang darah-otak yang sulit ditembus.
Penelitian yang sukses pada hewan model memberikan harapan untuk terapi gen yang akan datang pada manusia.

Trumbull, Amerika Serikat - Dalam beberapa tahun terakhir, teknologi pengeditan gen CRISPR semakin berkembang pesat dan memungkinkan pengobatan penyakit di berbagai organ seperti hati dan darah. Namun, terapi untuk penyakit otak genetik masih menjadi tantangan besar karena penghalang khusus yang melindungi otak dari berbagai zat luar.

Para peneliti saat ini tengah mengembangkan dan menguji teknik baru seperti prime editing dan base editing, yang mampu memperbaiki mutasi genetik secara sangat presisi di dalam otak hewan percobaan seperti tikus. Hasilnya sangat menjanjikan, memperlihatkan perbaikan yang signifikan pada fungsi otak dan perilaku hewan tersebut.

Kemajuan ini membawa harapan baru bagi keluarga pasien dengan gangguan neurologis yang sebelumnya sulit diatasi. Dengan semakin banyaknya diagnosa mutasi genetik sebagai penyebab penyakit otak, terapi berbasis CRISPR ini menjadi solusi potensial yang sangat ditunggu-tunggu.

Namun, tantangan terbesar masih dalam pengembangan cara penghantaran terapi yang dapat menembus penghalang darah-otak dengan aman tanpa menimbulkan efek samping yang merugikan. Para peneliti bekerja keras mencari sistem penghantaran yang efektif agar terapi ini bisa diaplikasikan pada manusia.

Secara keseluruhan, perkembangan teknologi pengeditan gen ini membuka era baru dalam pengobatan gangguan otak genetik. Uji klinis pada manusia diperkirakan akan segera diluncurkan dalam beberapa tahun mendatang, memberikan harapan nyata bagi ribuan pasien yang selama ini belum memperoleh terapi efektif.

--------------------

Analisis Kami: Meningkatnya keberhasilan terapi pengeditan gen pada model tikus menunjukkan bahwa hambatan teknis utama telah mulai teratasi, namun tantangan besar tetap ada dalam pengiriman terapi secara aman dan efektif ke otak manusia. Fokus riset kini harus pada pengembangan sistem pengantar yang bisa menembus penghalang darah-otak tanpa menimbulkan efek samping serius agar penerapan terapi ini bisa segera diterima di klinik.

--------------------

Analisis Ahli:

David Liu: Keberhasilan prime editing pada tikus dengan gangguan neurologis membuka jalan baru bagi pengobatan penyakit genetik otak dengan tingkat presisi tinggi dan efek samping minimal.

--------------------

What's Next: Dalam beberapa tahun mendatang, kemungkinan besar uji klinis terapi pengeditan gen CRISPR untuk penyakit otak pada manusia akan dimulai dan memberikan harapan baru bagi pasien dengan gangguan neurologis genetik.

Referensi:
[1] https://nature.com/articles/d41586-025-02578-8

Pertanyaan Terkait

Apa yang sedang diteliti oleh para ilmuwan terkait pengeditan gen di otak manusia?

Para ilmuwan sedang meneliti penerapan pengeditan gen untuk mengobati gangguan otak yang menghancurkan, menggunakan teknik yang berasal dari CRISPR-Cas9.

Mengapa pengeditan gen di otak dianggap lebih menantang dibandingkan dengan organ lain?

Pengeditan gen di otak lebih menantang karena adanya penghalang darah-otak yang menghalangi banyak substansi untuk masuk.

Siapa yang menjadi fokus penelitian dalam penanganan sindrom Rett?

Riset ini berfokus pada sindrom Rett, sebuah gangguan langka yang mempengaruhi perkembangan otak, dan melibatkan banyak keluarga yang khawatir tentang kondisi ini.

Apa teknik pengeditan gen yang digunakan oleh David Liu untuk memperbaiki mutasi?

David Liu menggunakan teknik pengeditan gen yang disebut prime editing untuk memperbaiki mutasi yang menyebabkan AHC.

Apa harapan para peneliti terkait pengujian terapi pada manusia dalam beberapa tahun mendatang?

Para peneliti berharap bahwa uji coba pada manusia akan dimulai dalam beberapa tahun mendatang, karena kemajuan yang telah dicapai dalam penelitian.