Courtesy of Wired

Strategi Baru Pengeditan Gen Bisa Atasi Banyak Penyakit Langka Sekaligus

Mengembangkan terapi pengeditan gen yang bersifat penyakit-agnostik, yaitu satu metode pengeditan gen yang bisa digunakan untuk banyak penyakit berbeda, guna memperluas akses dan efisiensi pengobatan untuk jutaan pasien penyakit genetik langka.

15 Sep 2025, 12.30 WIB

276 dibaca

Ikhtisar 15 Detik

David Liu mengembangkan metode pengeditan gen yang dapat mengobati banyak penyakit langka.
Teknologi base editing dan prime editing menunjukkan potensi besar dalam pengobatan genetik.
Ada kebutuhan mendesak untuk terapi yang dapat mengatasi akar penyebab penyakit genetik di seluruh dunia.

Boston, Amerika Serikat - Peneliti dari Harvard, David Liu, mengumumkan rencana untuk mengembangkan satu metode pengeditan gen yang bisa digunakan untuk mengobati banyak penyakit yang berbeda, yang disebut terapi pengeditan gen penyakit-agnostik. Hal ini bertujuan untuk mengatasi tantangan pengobatan penyakit langka yang saat ini harus disesuaikan untuk setiap kondisi dan sangat mahal.

Saat ini sudah ada terapi pengeditan gen yang dirancang untuk mutasi spesifik, seperti pengobatan Casgevy untuk penyakit sel sabit dan beta talasemia, serta pengobatan khusus untuk kasus langka seperti CPS1 deficiency pada bayi KJ Muldoon. Namun, semua terapi ini dirancang khusus untuk pasien tertentu dan jenis penyakit tertentu.

Liu menjelaskan dua teknologi pengeditan gen terbaru yang dikembangkan labnya, yaitu base editing dan prime editing. Base editing mirip dengan mengubah satu huruf dalam DNA, sementara prime editing seperti fungsi 'search-and-replace' yang bisa menambahkan, menghapus, atau mengganti bagian DNA tanpa merusaknya secara besar-besaran.

Dalam pertemuan WIRED Health, Liu menyatakan bahwa prime editing dapat digunakan dalam pendekatan yang bersifat penyakit-agnostik, artinya satu jenis terapi bisa menangani banyak penyakit yang berbeda tanpa memandang organ atau mutasi spesifik. Ini merupakan terobosan yang dapat memperluas manfaat terapi genetik kepada lebih banyak pasien.

Dengan lebih dari 10.000 penyakit langka yang mempengaruhi ratusan juta orang di dunia, terapi penyakit-agnostik ini bisa menjadi solusi yang sangat penting dan mengubah paradigma perawatan penyakit genetik, memberikan harapan bagi banyak pasien yang selama ini sulit dijangkau oleh terapi yang ada.

Referensi:
[1] https://wired.com/story/the-next-era-of-gene-editing-will-be-disease-agnostic/

Analisis Ahli

Jennifer Doudna

"Pendekatan prime editing yang dikembangkan siap menjadi lompatan besar dalam bidang terapi gen, memungkinkan pengobatan yang lebih presisi dan personal tanpa risiko yang sering muncul dari prosedur editing tradisional."

Feng Zhang

"Metode pengeditan gen seperti base editing dan prime editing menjanjikan untuk mengatasi berbagai penyakit dengan metode yang lebih universal, tetapi dibutuhkan uji klinis lebih luas untuk membuktikan keamanannya."

Analisis Kami

"Pendekatan penyakit-agnostik dalam pengeditan gen yang dibawa oleh David Liu membuka peluang besar untuk mengatasi hambatan biaya dan waktu dalam pengembangan terapi genetik. Namun, tantangan besar tetap ada dalam memastikan keamanan dan efektivitas terapi ini melintasi berbagai tipe penyakit dan jenis jaringan tubuh."

Prediksi Kami

Dalam waktu dekat, terapi pengeditan gen yang bersifat penyakit-agnostik ini dapat merevolusi cara pengobatan penyakit genetik dengan menyediakan satu obat yang dapat digunakan untuk berbagai kondisi berbeda, mempercepat pengembangan obat dan menurunkan biaya secara signifikan.

Pertanyaan Terkait

Siapa yang mengembangkan strategi pengeditan gen yang bisa mengobati banyak penyakit?

David Liu adalah orang yang mengembangkan strategi tersebut.

Apa itu terapi gen yang bersifat disease-agnostic?

Terapi gen disease-agnostic adalah pendekatan pengeditan gen yang dapat digunakan untuk mengobati berbagai penyakit tanpa tergantung pada mutasi spesifik.

Apa itu base editing dan prime editing?

Base editing adalah metode yang mengubah satu basis DNA, sedangkan prime editing berfungsi seperti sistem cari-ganti untuk DNA.

Apa contoh penyakit langka yang telah diobati dengan pengeditan gen?

KJ Muldoon, seorang bayi dengan CPS1 deficiency, adalah contoh penyakit langka yang diobati dengan pengeditan gen.

Mengapa pengeditan gen perlu dikembangkan untuk penyakit langka?

Karena ada lebih dari 10.000 penyakit langka yang mempengaruhi banyak orang, penting untuk mengembangkan metode efisien untuk mengobatinya.